食药监总局谈罕见病用药难：注册申请时给予鼓励政策

　　10月9日电 国家食品药品监督管理总局副局长吴浈今日指出，新公布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》，对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。在境外已经上市的一些罕见病用药，对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。

　　国家食品药品监督管理总局今日举行新闻发布会，介绍药品医疗器械审评审批改革鼓励创新工作有关情况。

　　有记者问：目前在我国罕见病的用药难问题仍然存在，所以我想问一下，对于罕见病治疗药品医疗器械的市场准入将会有哪些举措？

　　吴浈对此回应，临床缺药是一个问题，尤其是罕见病的缺药问题更为突出。根据世界卫生组织的规定，罕见病的发病率小于千分之一，发病人群数量少，但病种却很多。罕见病的特点，因为发病率少，而且有些疾病是终身用药，如果不用就会出现严重的反应，甚至会危及生命，所以这个问题要很好的解决。

　　罕见病用药为什么会少？吴浈介绍，发病率少，研发药的成本就会高，收回成本时间更长，所以很多企业包括研究机构对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药的高，因此对罕见病用药的研发必须要给予鼓励、给予支持、给予保护，如果没有鼓励政策谁去做？如果不给予保护，上市后怎么获取市场回报？怎么进行再研究、再发展？所以《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。

　　第一，要公布罕见病目录。到底有多少种罕见病，是100种、1000种还是多少？要有具体的目录。因为公布目录后，才能确定罕见病用药。在我国，千分之一的发病比例不小，千分之一是千万级。因此，一定要明确哪些是罕见病，相应的药品按照罕见病用药管理，给支持、给帮助、给保护，做到有的放矢。

　　第二，在明确了目录以后，我们也同样要公布罕见病目录相关的药品。

　　第三，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策，如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证有苗头的一些罕见病用药及早的用在罕见病患者的身上。在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准。什么叫附带条件？所谓的附带条件就是对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药。企业在上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。

　　吴浈表示，这就是支持罕见病用药的一些具体举措。下一步，我们将和国家卫生计生委一起，针对罕见病目录以及罕见病用药情况，研究明确罕见病用药减免临床试验和附带条件批准的一些具体标准和要求，指导和支持罕见病用药的研发。